在日前舉辦的“2008中國藥學會學術年會暨第八屆中國藥師周”上，全國人大常委會副委員長、中國藥學會理事長、中國工程院院士桑國衛作了題為《我國醫藥重大創新的設想與實施》的大會報告。他強調，創新能力不足已經成為制約我國醫藥產業發展的主要因素。為促進我國醫藥產業實現跨越發展，實現從“醫藥大國”到“醫藥強國”的轉變，形成國家藥物創新體系、加快新藥創制應成為我國醫藥產業政策的重要內容和重大舉措，這也是保障我國人民健康、維護國家經濟安全和社會穩定的迫切需求。他表示，國家“重大新藥創制”科技重大專項已經啟動。

目標明確

我國醫藥產業目前仍面臨著嚴峻形勢，與發達國家差距明顯。桑國衛談到，按照《國家中長期科學和技術發展規劃綱要》提出的目標和任務，進行我國藥物體系的創新主要立足解決我國當前面臨的兩個重大需求：一是有效防治重大疾病，有力保障人民健康；二是帶動制藥產業發展，轉變經濟增長模式。

在“九五”、“十五”期間發展迅速、成果顯著，積累了豐富的經驗的基礎上，“十一五”期間進行的藥物體系創新主要瞄準了三大目標。首先是針對嚴重危害人民健康的重大疾病，研制療效好、副作用小、價格便宜的藥品，為群眾提供安全、有效、方便、價廉的醫療衛生服務，基本滿足我國人民日益增長的健康和醫療需求。其次，重點依托長三角、珠三角、環渤海等技術產業優勢區域，構筑國家藥物創新技術體系；培養高水平專業人才隊伍，為創新藥物研究開發提供技術支撐。此外，要探索并建立符合我國國情、行之有效的創新藥物研制的新模式和新機制。

要實現這一總體目標，桑國衛認為，醫藥體系創新應定位于加速中醫藥現代化、重點發展生物技術藥物、全力推進化學藥研發三個方面。即傳承中醫藥優勢和特色，加速中醫藥現代化的進程，使我國創新中藥研究居于國際領先水平；重點發展人源化治療抗體等生物技術藥物，力爭在生物技術藥研究領域取得多點突破，接近或達到世界先進水平；探索藥物創新的新模式，開拓創新、全面趕超，全力推進化學藥研究開發實現跨越發展，使化學藥研究開發的綜合能力和水平接近國際先進水平。

藥物創新體系的建立必須按步驟、分階段進行。桑國衛介紹，2008～2010年是創新轉型階段，要基本形成國家藥物創新體系；2011～2015年為快速增長階段，在這一階段新藥研發的主要技術規范要基本實現與國際接軌，研發水平顯著提高，與發達國家的差距明顯縮?。坏?016～2020年跨越發展階段，新藥研究開發的綜合能力和水平應接近國際先進水平。他強調，“十一五”期間為創新轉型階段，將重點支持新藥研制和構建高水平的技術平臺，力爭在自主研制的創新藥物走向國際、部分單元技術平臺實現與發達國家互認、整體布局以基本形成國家藥物創新體系三方面有所突破。

任務艱巨

建立藥物創新體系的重點任務包括五個方面：創新藥物研究開發，藥物大品種技術改造，創新藥物研究開發技術平臺建設，企業新藥孵化基地建設，新藥研究開發關鍵技術研究。桑國衛分別進行了詳細闡述。

創新藥物研究開發。創新藥物研究開發主要針對嚴重危害人民健康的惡性腫瘤、心腦血管疾病、神經退行性疾病、糖尿病、精神性疾病、自身免疫性疾病、耐藥性病原菌感染、肺結核、病毒感染性疾病等10類（種）重大疾病，自主研制一批化學藥物、現代中藥和生物技術新藥。具體包括“新藥臨床研究”、“新藥臨床前研究”、“候選藥物研究”三項專題內容。其中，對候選藥物開展新穎性、有效性、安全性評估等臨床前研究工作，選擇具有專利、成藥性好、可產業化的課題進入臨床研究，爭取完成100個創新藥物的臨床前研究，2010年底之前能夠向國家食品藥品監管局提出臨床研究申請或獲得臨床研究批件；對具有新結構、新物質、新配方、新制劑（靶向、長效、緩控釋）或新用途等特征的化學藥、中藥、生物制品和生物技術藥開展并完成規范、科學的臨床研究，爭取完成30個新藥臨床研究，提出新藥注冊申請或取得新藥證書；爭取1～2個具有我國自主知識產權的創新藥物能夠在發達國家完成或基本完成臨床試驗；產生一批創新性強、具有自主知識產權的候選新藥，包括化學藥、中藥、生物技術藥等，為后續研發奠定基礎。

藥物大品種技術改造。藥物大品種是主要為了保障基本醫療保障的需求，滿足我國基本藥物制度和新型農村合作醫療制度建設的需要，對醫藥產業發展有重要意義的大產品。桑國衛表示，“重大新藥創制”專項將選擇市場需求量大、市場占有率高或增長潛力大、附加值高、對治療疾病具有確切療效的藥物大品種，開展質量控制關鍵技術和優化生產工藝等研究，提高10個藥物大品種的技術水平和質量標準，培育出符合社會需求的藥物大品種和品牌產品。

他進一步解釋，這些大品種包括化學藥物、中藥、生物技術藥物和非專利藥物。通過對8～10個具有自主知識產權的新藥產品進行科學研究和技術改造，加速培育出4～5個化學藥物大品種；選擇8～10個目前市場占有率較高、市場需求較大、療效肯定、具有明顯藥效特點、且具有一定國際市場前景的中藥大品種，通過系統的科學研究和技術創新，預期培育出3～5個具有國際市場競爭力、科技含量高的中藥大品種；選擇5～8個臨床效果可靠、市場需求量大的生物技術藥物品種，通過對關鍵技術的研究，提高生物技術藥物的生產規模，降低生產成本，提高產品質量，力爭培育出2～3個大品種；選擇5～8種作用顯著、市場需求大、我國急需的非專利藥物品種，對其有效性及安全性、質量控制及生產工藝等進行深入研究，預期形成2～3個大品種。

創新藥物研究開發技術平臺建設 創新藥物開發技術平臺為我國新藥研究開發的持續創新提供有力技術支撐，“十五”期間已經建立了８類技術平臺，覆蓋了新藥發現、臨床前研究、臨床研究等主要環節，初步形成了創新藥物研發技術平臺體系?！暗@些平臺呈點狀分布，設施、技術條件薄弱，尚不能滿足新藥研究集成創新的需求，與國際規范要求存在差距，不能與國際接軌?！鄙l談到，今后“重大新藥創制”專項的實施將依托技術實力強的研究院所和高等院校，兼顧化學藥物、中藥、生物技術藥物研究開發的需求和地區布局，在創新藥物技術密集地區或領域，整合優勢資源，強強聯合，構建現代化、國際化的綜合性創新藥物研究技術大平臺；并根據藥物研發的需要擇優完善一批運行良好的新藥研究開發的專業性單元技術平臺，建設若干急需發展的單元技術平臺和企業新藥技術創新平臺，最終建立不超過10個綜合性創新藥物研究開發技術平臺，進一步完善國家藥物創新體系。擬建立創新藥物研究開發技術平臺包括：綜合性新藥研究開發技術大平臺、藥物篩選及相關技術平臺、新藥臨床前藥效學評價技術平臺、臨床前藥物代謝動力學技術平臺、藥物安全評價技術平臺、生物技術新藥中試放大及分離純化技術平臺、生物技術藥物質量標準和質量控制技術平臺、中藥標準研究平臺、新藥研發信息化技術平臺、新制劑與新釋藥系統技術平臺、中藥新藥發現和評價技術平臺、新藥臨床評價研究技術平臺以及企業為主的藥物開發技術平臺等。他同時強調，創新藥物技術平臺建設，應當堅持和鼓勵實現與國際接軌和獲得國際認證。

企業創新藥物孵化基地建設 企業成為新藥創新的主體是今后的必然趨勢。桑國衛說，“十一五”期間，政府將引導建立10～20個企業為主體、產學研結合的創新藥物孵化基地，逐步形成8～10個持續投入、目標明確、隊伍穩定的藥物創新示范企業和產學研聯盟。通過積極探索，創造條件，以資產為紐帶，組建藥物研發和產業化緊密結合的實體，推進藥物創新成果轉化。通過集成創新和引進消化吸收再創新，最終培育若干個工業產值突破100億元的化學藥和中藥大企業，工業產值50億元以上的生物藥大企業。

新藥研究開發關鍵技術研究 桑國衛還介紹說，針對化學藥、中藥和生物技術藥新藥研究開發、藥物大品種技術改造和新藥產業化發展的關鍵環節，重點攻克嚴重制約發展的瓶頸技術，以達到中藥質量可控、生物技術藥生產規?；⒒瘜W藥自主創新能力明顯提高的目標要求。力爭突破20～30項制約創新藥物研究開發的關鍵技術，加速新藥創制的進程，有力推動創新藥物研究開發及產業化水平，也是藥物創新體系建設的重要任務之一。具體來講，對化學藥物研究關鍵技術，加強源頭創新能力建設，攻克制約化學藥物自主創新的主要關鍵技術，探索符合國際新藥規范研究發展趨勢的新技術、新方法。對中藥研究關鍵技術，圍繞闡明中藥作用的物質基礎和作用機理等重要科學問題，在繼承和發展中醫藥理論的基礎上，建立具有中醫藥特色的中藥新藥研究方法和藥效、安全性評價技術及針對復方制劑的數據挖掘和數據分析技術。對生物技術藥物研究關鍵技術，提高單抗藥物、靶向藥物、治療性疫苗、多肽藥物等生物技術藥物自主創新和源頭創新能力，提升生物技術藥物規?；a和純化能力，重點創制出具有我國自主知識產權的生物技術新藥，逐步接近或達到與發達國家同步發展的水平。對藥物大品種及其生產工藝關鍵技術，通過改良藥品生產的工藝，降低生產成本；通過提高藥品質量控制的技術水平，進一步提高產品的質量。此外，還要嚴格規范GMP管理，通過技術創新，提高藥品原料及制劑的生產水平和產品質量。

桑國衛最后表示，通過這一創新體系的建設，最終將形成國家藥物創新體系，使得我國新藥研發的綜合能力和水平接近國際先進水平，跨入新藥研發強國的行列；使得企業成為技術創新的主體，制藥產業實現由仿制為主向創新為主的跨越發展。