美專家發現NOTCH1基因突變引起白血病
美國哈佛大學醫學院的研究人員在最新一期的《科學》雜志發表研究報告說,他們發現基因突變會引起兒童患上白血病,并稱針對阿爾茨海默癥的藥物可治療這一疾病。
研究人員發現一種叫做NOTCH1的基因如果發生突變,它會變得過度活躍。大約60%的T細胞急性淋巴白血病腫瘤中都會發現這種突變基因。在這種疾病中T細胞作為免疫細胞會不受控制地過度生長,原因在于本來有助于控制T細胞生長的NOTCH1基因發生了突變。
研究人員據此認為治療這種疾病的好辦法是阻斷NOTCH1突變基因的工作,而治療阿爾茨海默癥的藥物——γ分解酶可勝任這一使命。
研究人員已從T細胞急性淋巴白血病人身上提取了細胞,并用γ分解酶抑制劑阻斷了細胞的NOTCH1突變基因。下一步,研究人員計劃在T細胞急性淋巴白血病人中進行一個小型的γ分解酶抑制劑I期和II期的臨床安全試驗。