肌苷為腺嘌呤核苷酸分解的代謝中間產物，長期被認為是“無活性物質”，多用作某些疾病的能量補充。近幾年國內外研究認為，肌苷在中樞神經系統損傷及修復過程中有保護神經細胞和促進神經細胞突起生成的重要作用。

肌苷生成代謝的再認識

在神經系統，腺嘌呤類物質除了傳遞神經細胞間信息和調節突軸前后膜嘌呤能受體外，還具有誘導神經分化和死亡，促進膠質細胞合成，分泌神經營養因子等功能。腺嘌呤核苷酸在腺苷酶催化下生成腺苷，還可在嘌呤脫氨酸作用下生成次黃嘌呤核苷酸，后者經核苷酸酶去磷酸并加一分子水后又可生成肌苷。肌苷經核苷磷酸化酶（PNP）分解成次黃嘌呤和1－磷酸核糖，次黃嘌呤在黃嘌呤氧化酶催化下，經黃嘌呤最終生成尿酸。

1－磷酸核糖在磷酸核糖變位酶作用下轉變成5－磷酸核糖，后者在磷酸核糖焦磷酸合成酶作用下生成磷酸核糖焦磷酸，可參與嘌呤核苷酸的從頭合成過程。次黃嘌呤則在磷酸核糖焦磷酸參與下生成次黃嘌呤核苷酸，再進入嘌呤核苷酸的補救合成途徑中，可使細胞利用現成的嘌呤堿或嘌呤核苷重新合成嘌呤核苷酸。因此，肌苷可通過其代謝產物參加到嘌呤核苷酸的從頭合成及補救合成途徑中，為能量合成提供物質基礎。研究表明，肌苷在體內外均可促進缺血缺氧心肌細胞三磷酸腺苷（ATP）的合成，加速缺血再灌注后損傷心肌細胞的修復。

保護神經細胞和膠質細胞

研究證明，肌苷在體外可有效保護缺氧條件下的皮層星形膠質細胞和神經細胞，在體內可提高視神經切斷后視網膜神經節細胞的成活率，減少局灶性腦梗死造成的神經細胞死亡。第四軍醫大學神經科學研究所利用高濃度Zn2＋在體外對PC12細胞和原代培養的皮層神經細胞造成損傷后，應用肌苷顯著提高了細胞的存活率。此外，還發現肌苷對神經細胞的直接保護作用與細胞核內的多聚二磷酸腺苷（ADP）－核糖聚合酶（PARP）有密切關系。PARP為存在于多數真核細胞中的一種修飾酶，可選擇性地識別損傷斷裂的DNA片段而被激活。由于肌苷與NAD＋（PARP的底物）的部分分子結構非常相似，因此可能作為PARP的競爭性抑制劑，通過抑制PARP來阻止能量的耗竭，起到保護神經細胞的作用。肌苷在裂解生成1－磷酸核糖的同時，還可產生黃嘌呤和代謝終產物尿酸，濃度適中的尿酸則是過氧亞硝基陰離子和其他氧化自由基的有效清除劑。因而肌苷還可能通過減少細胞內自由基的蓄積，直接或間接保護神經細胞和膠質細胞。

促進神經細胞突起生長

Brauman等在研究環腺苷酸（cAMP）細胞培養液的代謝產物過程中發現，作為cAMP代謝產物之一的肌苷，能促進神經生長因子誘導的PC12細胞突起進一步生長。之后又發現它有促進神經細胞突起生長的作用；促進離體金魚視網膜神經節細胞軸突的生長和軸變再生相關蛋白的表達；在體內促進成年大鼠未損傷側大腦皮質運動區錐體細胞軸突出芽，并生長到損傷側頸髓部位已潰變的白質區域；在成年大鼠單側腦梗死后，可促進未損傷側神經元軸突向患側生長并改善其行為表現等。國內研究也發現，機械損傷PC12細胞的突起后，肌苷可使長突起絕對長度明顯增長，尚可非常明顯增加長突起和分枝突起的細胞數目。

肌苷還可能通過有絲分裂原激活蛋白激酶（MAPK）和磷酯酰肌醇-3激酶（PI-3K）來促進突起生長。肌苷在促進PC12細胞機械損傷突起的再生及出芽的同時，亦可明顯提高磷酸化MAPK免疫陽性細胞的數目，提示肌苷促進突起再生的作用可能與激活MAPK通路有關。